AFM
Association Française
Contre les Myopathies
Dossier : réunion scientifique
Colloque SMA 2003
Billets d’ambiance
 


Approche pharmacologie

Les présentations faites dans cette session nous ont donné de grands espoirs sur la finalité de ces recherches.

La première présentation nous a montré la forme de thérapie qui consiste à augmenter la production de la protéine SMN à partir de l’activation du gène SMN2 (Arthur BURGHES).

Les effets de cette production de SMN donnent de grandes perspectives pour les essais de traitement sur l’Homme en passant par les essais sur l’animal, puisque le Professeur A. BURGHES a pu par les tests des molécules existantes sur les souris, augmenter leur capacité vitale. Cependant, une certaine toxicité demande à confirmer et à rechercher des dérivés non toxiques à l’Homme, ce qui est fait pour le Docteur LOWARY (OHIO).

Le Professeur A. BURGHES, très proche des familles, a su transmettre son dossier de découvertes et surtout il a prouvé qu’il avait tout comme nous perçu l’urgence du passage aux essais sur l’Homme.

Le Docteur THANH HUYNH nous présente l’action de la molécule de l’acide valproïque sur une culture in vitro, mais le mécanisme n’est pas encore testé sur l’animal et l’Homme.

Quel sera son mécanisme ?

Le docteur C. BRAHE nous a présenté les essais in vitro effectués avec la molécule du Phénylbutyrate avec des résultats très satisfaisants sur les cultures de type II et III.

Le PBA est une molécule qui est utilisée comme traitement oral des maladies du cycle de l’urée. Il est bien toléré par l’Homme. Tout laisse à croire que le PBA pourra être un traitement prometteur pour la SMA. Des essais sur l’Homme sont en cours.

Des essais ont été faits en Italie par L. MORANDI avec la molécule de la Gabapentine sur une population de personnes malades.

Ces essais n’ont pas été faits dans le respect du protocole international (non-utilisation d’un placebo et population trop réduite).

Malgré cela, les résultats furent positifs puisqu’une récupération d’un pourcentage de force musculaire fut constatée au niveau des membres inférieurs, mais les tests d’efficacité ne correspondent pas à la validité des échelles internationales. Cet effet est bénéfique certes, mais reste insuffisant quant à son résultat. Des espoirs restent dans les prochains essais qui seront réalisés dans les règles internationales.

Christopher ANSERSON qui a favorisé l’axe de recherches sur les motoneurones reste encore au stade in vitro et in vivo sur les modèles animaux.

Faut-il attendre fin 2003 / 2004 pour avoir comme traitement pharmacologique, ces molécules qui ont été présentées ?

Pour l’instant beaucoup de questions restent sans réponses.

Les résultats ne sont pas entièrement satisfaisants en pharmacologie, mais des espoirs importants sont dans les nouveaux essais thérapeutiques pour l’année 2004 qui pourront peut-être nous apporter les réponses que nous attendons ; sachant qu’enfin une union internationale des chercheurs pourra assurer la réalité des recherches.

Bertrand Mason