Avant tout ce fût très agréable de vous revoir tous car les mails et le téléphone ne remplaceront jamais le contact physique. Nous étions heureux de vous retrouver dans cette ambiance familiale même conviviale avec les chercheurs... Dommage que l'anglais nous ait fait barrage pour communiquer avec eux... Malgré tout, l'équipe de Judith Melki était présente et se promenait parmi les familles pendant les pauses cafés et elle parle français !! C'est ainsi que j'ai pu savoir que les souris que nous avions vues en mai 2002 au labo et auxquelles une greffe de moelle osseuse venait d'être faite, ont comme prévu eu des marqueurs verts dans les cuisses... Je ne sais pas si ça veut dire "traitement" mais dans tous les cas c'est encore une étape de franchie.

La journée de vendredi fût riche et souvent même incompréhensible pour moi, car la technicité médicale était ardue. Cela ne m'a pas complètement dérangée car l'avantage de voir les chercheurs en "live" m'a permis de lire sur leur visage l'intérêt que chacun portait à la présentation des avancées des autres (ou presque) !! J'ai quand même compris quelque chose c'est que les chercheurs nous ont présenté différentes pistes thérapeutiques ce qui est plutôt rassurant. Cependant jusqu'à ce colloque, je croyais que les différents laboratoires de recherche travaillaient ensemble, en échangeant leurs résultats afin d'accélérer leurs travaux et ouf ! Heureusement qu'il y a eu le colloque car les chercheurs se sont engagés à communiquer davantage entre eux... Maintenant à nous et à l'AFM de vérifier dans l'avenir qu’ils jouent bien le jeu.

Le samedi matin ce fût un vrai moment d'émotion et de réalité que nous a fait partagé le groupe SMA, merci à vous tous, car sans vous nous serions seuls et il nous serait impossible de vivre avec l'espoir que nous avons aujourd'hui. MERCI. Toute l'assemblée composée de patients et de parents faisait communion à votre exposé, l'atmosphère de la salle dégageait quelque chose de difficilement descriptible, comme de l'unité, une union, bref ne perdons pas de vue que génétiquement nous avons tous la même similitude !! J'aimerais ajouter aussi que j'ai été très surprise de voir le courage de certains parents qui attendent un médicament rien que pour que leur enfant puisse respirer sans machine ; j'ai ressenti de l'injustice pour ces familles et en même temps de la culpabilité d'avoir une enfant de type III... Mais, après réflexion, j'ai bien compris que le combat et la hargne contre cette maladie sont identiques. Puis le ton à changé avec Monsieur Chaumet-Riffaud qui a cassé l'ambiance positive du colloque en présentant les phases d'un essai clinique de manière très classique et peu encourageante pour notre maladie d'après lui "rare" alors qu'on commence à bien la connaître et je trouve que nous sommes malheureusement assez nombreux dans le monde à la subir. Bref, je n'ai pu m'empêcher d'aller lui parler après son intervention, car certes nous ne pouvons pas nous permettre de faire n'importe quoi sur nos enfants. Mais, en même temps, atteindre un risque-zéro pour un essai risque de nous prendre beaucoup de temps et tout le monde sait bien que le temps peut être fatal pour nos enfants. Je lui ai donc demandé de faire preuve de créativité pour l'amyotrophie spinale afin de gagner du temps. C'est ainsi que j'ai pu obtenir les infos suivantes concernant le workshop : Monsieur Chaumet-Riffaud m'a dit que les chercheurs présents globalisaient une quinzaine de molécules candidates à la surexpression de SMN2, que les chercheurs avaient décidé de tester de manière homogène ces molécules afin d'en retenir 4 ou 5 avec comme critères de sélection non seulement l'efficacité mais aussi de retenir des molécules appartenant à la pharmacologie pédiatrique. Je lui ai demandé combien de temps prendrait cette sélection, il m'a répondu 3 à 6 mois. J'ai conclu avec ce monsieur que dans 6 mois je le contacterai afin de savoir où nous en sommes. Je ne pense pas que cela lui convienne mais il me semble qu’en tant qu'adhérente de l'AFM, il m'est le droit de savoir.

Enfin, la dernière note donnée par les chercheurs fût plus positive, car en effet ils étaient symboliquement réunis devant nous et quel plaisir de les voir répondre d'une seule voix à nos questions... questions d'ailleurs ramenées le plus souvent à QUAND les premiers essais !! De plus ils avaient l'air détendu et heureux. Merci au professeur BAROIS pour ses compétences et son honnêteté, j'ai réalisé combien elle était reconnue et écoutée par les pros.

J'espère que la suite des travaux des chercheurs pourra bénéficier de la mixité du savoir faire des différents pays représentés et que cela nous permettra d'optimiser le ratio risque / temps pour les essais cliniques. Pour conclure, j'aimerais savoir pourquoi, lors de ce colloque, nous n'avons pas été informé de l'essai clinique mis en place en Allemagne et pourquoi ce pays n'était pas représenté à ces 2 journées mémorables.