Dr Giddeon Dreyfuss était venu évoquer la plus grande complexité que ce qu’on avait imaginé de l’expression de la protéine SMN par le noyau de la cellule nerveuse.

Alors qu’on avait imaginé qu’il s’agissait d’une protéine naissant dans le noyau (ou plus exactement un snRNPs – prononcer " Sneurps ". L’exposé était fort complexe) insuffisamment présente dans le cas des SMA, il nous a précisé qu’il s’agit en fait d’un mécanisme en boucle entre l’intérieur et l’extérieur du noyau (le cytoplasme) qui est défaillant.

Pour faire simple, il a décrit le mouvement de va-et-vient de molécules à travers la membrane du noyau, fonctionnant à l’image d’un moteur. Si ce va-et-vient est interrompu, c’est tout le mécanisme qui s’arrête, la protéine SMN qui n’est plus synthétisée, et le neurone qui s’atrophie.

Après nous avoir expliqué que ce mécanisme complexe avait été enfin éclairci, et la cause de son interruption expliquée, il nous a dit avoir tenté d’identifier un composant simple qui puisse restaurer ou renforcer ce mouvement vital pour la cellule, et qu’il était proche d’un résultat avec quelques produits de la pharmacopée courante (qui ne nécessiteraient donc pas de longues années de procédures avant la mise sur le marché).

Il n’a pas exclu des implications thérapeutiques à court terme, en restant bien-entendu extrêmement prudent. Mais lorsqu’un chercheur lui a demandé s’il ne pourrait pas utiliser les souris de Judith Melki pour tester l’efficacité du produit, il a eu un sourire, puis hilare, nous a fait la réponse suivante : " Pourquoi pas ! Mais dans ce cas précis, pourquoi voulez-vous tester sur l’animal pendant un an et demi un produit qui existe déjà, et dont la consommation est autorisée et ne présente aucun danger ? Ce serait perdre un an et demi pour des personnes qui pourraient profiter de ce traitement sans délai ".

C’est malheureusement l’un des seuls chercheurs à avoir évoqué sa préoccupation directe d’un bénéfice thérapeutique pour les malades au cours de cette matinée, très souvent dédiée à la recherche fondamentale, et d’un abord très aride pour les profanes.